2024年(nián)10月(yuè)11日(rì)，藥審中心舉辦了第十期藥審雲課堂，重點就罕見病藥物(wù)研發的(de)監管考慮及新發布文(wén)件(jiàn)進行宣貫解讀，并就業(yè)界關心的(de)常見問(wèn)題進行交流解讀。此次雲課堂旨在指導和(hé)幫助研發單位在罕見疾病藥物(wù)研發全程充分傾聽(tīng)患者聲音(yīn)，推動以患者為(wèi)中心的(de)罕見疾病藥物(wù)研發和(hé)上(shàng)市(shì)。來(lái)自(zì)藥品監管機(jī)構、藥品研發及生(shēng)産企業(yè)、研究機(jī)構、醫療機(jī)構及高(gāo)等院校(xiào)8000餘人(rén)在線觀看(kàn)。

為(wèi)落實國(guó)家(jiā)局黨組要求，進一步加快罕見病藥物(wù)研發和(hé)上(shàng)市(shì)，藥審中心今年(nián)開(kāi)展了“以患者為(wèi)中心的(de)罕見疾病藥物(wù)研發試點工(gōng)作(zuò)”，通(tōng)過整合資源、統籌協調、專項推動罕見病藥物(wù)審評相(xiàng)關工(gōng)作(zuò)。目前藥審中心已發布9項罕見病藥物(wù)研發相(xiàng)關技(jì)術指導原則，近(jìn)3年(nián)共批準128個(gè)罕見病藥物(wù)上(shàng)市(shì)，較好(hǎo)緩解了我國(guó)罕見病患者臨床迫切需求。

本次課程主要圍繞以患者為(wèi)中心藥物(wù)研發的(de)臨床試驗設計(jì)、實施和(hé)獲益-風(fēng)險評估等相(xiàng)關內(nèi)容，從(cóng)患者視(shì)角充分權衡藥物(wù)的(de)臨床獲益和(hé)風(fēng)險，并助力研發機(jī)構作(zuò)出科(kē)學決策進行講解。在此基礎上(shàng)，課程詳細講解了“關愛計(jì)劃”申報說(shuō)明(míng)和(hé)關注要點；針對(duì)罕見病藥物(wù)的(de)臨床适應症多樣，疾病自(zì)然史及藥物(wù)類型各異，重點就非臨床研究項目設計(jì)基本考慮進行了分享。

另外(wài)，對(duì)近(jìn)期申請人(rén)咨詢較多的(de)比如藥品注冊申請電(diàn)子(zǐ)申報常見問(wèn)題、藥品注冊核查常見問(wèn)題進行了有(yǒu)針對(duì)性的(de)解答(dá)。最後，本次課程圍繞近(jìn)期新發布的(de)《化(huà)學藥品仿制藥口服溶液劑藥學研究技(jì)術指導原則》，就化(huà)學藥品仿制藥口服溶劑的(de)适用範圍、質量及穩定性研究及人(rén)體(tǐ)生(shēng)物(wù)等效性研究豁免對(duì)輔料的(de)要求進行了分享及解讀。

       現(xiàn)将本場(chǎng)培訓視(shì)頻(pín)鏈接和(hé)二維碼在我中心網站發布，以供交流分享，播放(fàng)時(shí)間(jiān)截至10月(yuè)31日(rì)。

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